Novartis اور Ionis کی pelacarsen قلبی آزمائش ناکام، Ionis کے حصص 12 فیصد گر گئے

دل کے امراض کے جدید علاج کی ایک بڑی امید کو اس وقت شدید دھچکا لگا جب نووارٹس (Novartis) اور آئونس فارماسیوٹیکلز (Ionis Pharmaceuticals) کی مشترکہ تجرباتی دوا ’پیلکارسن‘ (Pelacarsen) کے فیز 3 ٹرائل کے نتائج مایوس کن رہے۔ اگرچہ دوا نے خون میں خطرناک پروٹین Lp(a) کی سطح کو واضح طور پر کم کیا، لیکن یہ کمی مریضوں میں ہارٹ اٹیک، فالج، قلبی اموات یا فوری خون رسانی کے سرجیکل طریقہ کار کی ضرورت کو اعداد و شمار کے اعتبار سے معنی خیز حد تک کم کرنے میں ناکام رہی۔

نتائج سامنے آتے ہی امریکی آفٹر آورز سیشن (After-hours trading) میں آئونس (Ionis) کے حصص میں 12 فیصد تک کی شدید گراوٹ دیکھی گئی، جبکہ اسی حیاتیاتی ہدف پر کام کرنے والی کمپنی امجن (Amgen) کے حصص بھی تقریباً 5 فیصد نیچے آگئے۔ مارکیٹ کا یہ ردِعمل واضح کرتا ہے کہ سرمایہ کار اس ناکامی کو صرف ایک دوا تک محدود نہیں دیکھ رہے، بلکہ Lp(a) پروٹین کو نشانہ بنا کر امراضِ قلب کا علاج دریافت کرنے کی پوری کلاس خطرے کی زد میں سمجھی جا رہی ہے۔

پیلکارسن (Pelacarsen) کے کلینیکل ٹرائل میں اصل میں کیا ہوا؟

’پیلکارسن‘ (Pelacarsen) ایک تجرباتی دوا ہے جسے خون میں موجود lipoprotein(a)، یعنی Lp(a)، کی سطح کم کرنے کے لیے تیار کیا گیا تھا۔ Lp(a) کی بلند سطح کو قلبی بیماری کے زیادہ خطرے سے جوڑا جاتا ہے اور اس وقت ایسی کوئی منظور شدہ دوا موجود نہیں جو خاص طور پر اسی ہدف کے لیے استعمال کی جاتی ہو۔

Novartis اور Ionis کے بڑے تیسرے مرحلے کے کلینیکل ٹرائل کا بنیادی سوال یہ نہیں تھا کہ دوا Lp(a) کم کرتی ہے یا نہیں، اصل سوال یہ تھا کہ آیا Lp(a) میں کمی حقیقی طور پر مریضوں میں بڑے قلبی واقعات بھی کم کرتی ہے۔ کمپنیوں کے مطابق دوا نے Lp(a) کی سطح پہلے مطالعات کے مطابق نمایاں طور پر کم کی، لیکن یہ بہتری قلبی نتائج میں مطلوبہ کمی میں تبدیل نہ ہو سکی۔

یہ فرق اتنا اہم کیوں ہے؟

طبی تحقیق میں کسی حیاتیاتی نشان کو بہتر کرنا اور مریض کے حقیقی نتائج بہتر کرنا دو مختلف چیزیں ہیں۔ پیلکارسن (Pelacarsen) نے Lp(a) کم کیا، لیکن موجودہ کلینیکل ٹرائل میں یہ ثابت نہیں ہو سکا کہ اس کمی سے قلبی موت، دل کے دورے، فالج یا فوری خون رسانی کے طریقۂ علاج کی ضرورت معنی خیز طور پر کم ہوئی۔ اسی لیے نتیجہ سرمایہ کاروں اور طبی تحقیق دونوں کے لیے اہم ہے۔

یہ صرف دوا کی خوراک یا خون کے ایک پیمانے کا مسئلہ نہیں بلکہ اس بنیادی مفروضے کا امتحان تھا کہ Lp(a) کو کافی حد تک کم کرنے سے حقیقی قلبی خطرہ بھی کم کیا جا سکتا ہے۔

Ionis کے حصص 12 فیصد کیوں گرے؟

Ionis نے ’پیلکارسن‘ (Pelacarsen) دریافت کی تھی اور اس کی ابتدائی تیاری کی، جبکہ Novartis نے 2019 میں قلبی بیماری کے لیے اس دوا کی ترقی اور تجارتی حقوق حاصل کیے تھے۔ اس وجہ سے بڑے تیسرے مرحلے کے نتیجے کو Ionis کی تحقیق کی قدر اور مستقبل کی آمدن کے امکانات کے لیے اہم سمجھا جاتا تھا۔ نتیجہ سامنے آنے کے بعد Ionis کے حصص آفٹر آورز ٹریڈنگ میں تقریباً 12 فیصد گر گئے۔ یہ حرکت معمولی روزانہ اتار چڑھاؤ سے کہیں بڑی ہے اور اس بات کی واضح علامت ہے کہ سرمایہ کاروں نے کلینیکل ٹرائل کی ناکامی کو کمپنی کے لیے مادی پیش رفت سمجھا۔

Amgen بھی کیوں متاثر ہوئی؟

Amgen اپنی الگ تجرباتی دوا olpasiran پر کام کر رہی ہے، جو اسی Lp(a) حیاتیاتی ہدف کو کم کرنے کے لیے تیار کی گئی ہے۔ ’پیلکارسن‘ (Pelacarsen) کے نتائج کے بعد Amgen کے حصص تقریباً 5 فیصد نیچے آئے۔ یہ پرائس موومنٹ اہم ہے کیونکہ Amgen کی دوا ’پیلکارسن‘ (Pelacarsen) نہیں ہے اور اس کا طریقۂ کار بھی مکمل طور پر یکساں نہیں۔ اس لیے ’پیلکارسن‘ (Pelacarsen) کی ناکامی سے یہ نتیجہ نہیں نکلتا کہ olpasiran بھی ناکام ہوگی۔ لیکن سرمایہ کار اب اس بنیادی سوال کو زیادہ سختی سے دیکھیں گے کہ آیا Lp(a) کو کم کرنا خود قلبی واقعات کم کرنے کے لیے کافی ہے یا نہیں۔

تکنیکی اعتبار سے پیلکارسن اینٹی سینس (ASO) ٹیکنالوجی پر مبنی ہے جبکہ امجن کی دوا 'اولپاسیران' (Olpasiran) جدید ترین آر این اے انٹرفیرنس (siRNA) طریقہ کار استعمال کرتی ہے، یہی وجہ ہے کہ بعض تجزیہ کار امجن کے حصص میں 5 فیصد گراوٹ کو مارکیٹ کا وقتی اور ضرورت سے زیادہ ردِعمل قرار دے رہے ہیں۔

Eli Lilly کے لیے بھی یہی سوال کیوں پیدا ہوتا ہے؟

Eli Lilly بھی lepodisiran نامی ایک زیرِ تیاری دوا پر کام کر رہی ہے جو Lp(a) کو نشانہ بناتی ہے۔ ’پیلکارسن‘ (Pelacarsen) کا نتیجہ اس پوری ادویاتی دوڑ کے لیے پہلی بڑی حقیقی قلبی نتائج کی آزمائشوں میں سے ایک تھا۔ اس لیے دوسری کمپنیوں کے مطالعے اب پہلے سے زیادہ اہم ہوگئے ہیں۔

اگر Amgen یا Eli Lilly کی ادویات مستقبل میں قلبی واقعات میں واضح کمی دکھاتی ہیں تو یہ ثابت ہوسکتا ہے کہ مسئلہ خود Lp(a) کے ہدف میں نہیں بلکہ دوا، مریضوں کے انتخاب، مقدار، دورانیے یا حیاتیاتی طریقۂ کار میں تھا۔ اگر دوسری بڑی آزمائشیں بھی ناکام رہتی ہیں تو Lp(a) کو قلبی بیماری کے علاج کے ایک بڑے علاجی ہدف کے طور پر دیکھنے والی موجودہ حکمتِ عملی کہیں زیادہ بنیادی سوالات کی زد میں آ جائے گی۔

کیا Lp(a) اب غیر اہم ثابت ہوگیا ہے؟

قطعاً نہیں؛ موجودہ نتیجے سے یہ ثابت نہیں ہوتا کہ Lp(a) قلبی خطرے سے غیر متعلق ہے۔ تحقیقی شواہد طویل عرصے سے بلند Lp(a) اور قلبی بیماری کے درمیان تعلق دکھاتے آئے ہیں۔ نئی بات یہ ہے کہ ایک بڑی دوا کے ذریعے اسے کم کرنے سے مطلوبہ طبی فائدہ ثابت نہیں ہو سکا۔ اس فرق کو برقرار رکھنا ضروری ہے۔ خطرے کے حیاتیاتی نشان اور علاج کے مؤثر ہدف کے درمیان ہمیشہ مکمل یکسانیت نہیں ہوتی۔ اسی لیے مکمل اعداد سامنے آنے تک یہ کہنا قبل از وقت ہوگا کہ مطالعہ کیوں ناکام ہوا۔

مکمل نتائج ابھی کیوں اہم ہیں؟

کمپنیوں نے فی الحال بنیادی نتیجہ جاری کیا ہے۔ مکمل اعداد ایک آئندہ طبی کانفرنس میں پیش کیے جائیں گے۔ ان تفصیلات میں یہ جاننا اہم ہوگا کہ مختلف مریضوں کے گروہوں میں دوا کا اثر مختلف تھا یا نہیں، Lp(a) کتنی مقدار میں کم ہوا، قلبی واقعات کی مجموعی تعداد کیا رہی اور حفاظت سے متعلق کوئی نئی بات سامنے آئی یا نہیں۔ یہ بھی اہم ہوگا کہ مطالعے میں موجود مریض پہلے ہی کتنی مؤثر قلبی ادویات لے رہے تھے۔ اگر بنیادی علاج پہلے سے بہت مضبوط ہو تو کسی نئی دوا کے لیے اضافی فائدہ ثابت کرنا زیادہ مشکل ہوسکتا ہے۔

Novartis کے لیے کتنا بڑا دھچکا ہے؟

pelacarsen Novartis کی ان اہم زیرِ تیاری ادویات میں شامل تھی جن سے کمپنی مستقبل کی بڑی آمدن کی توقع رکھتی رہی ہے۔ Reuters کے مطابق pelacarsen، remibrutinib اور del-desiran کو مجموعی طور پر 10 ارب ڈالر سے زیادہ کی ممکنہ سالانہ بلند ترین فروخت سے جوڑا جا رہا تھا۔ اس لیے موجودہ نتیجہ Novartis کے مستقبل کے تحقیقی ذخیرے کے لیے مادی ہے۔ تاہم یہ کہنا درست نہیں ہوگا کہ اس ایک ناکامی سے Novartis کی مجموعی کاروباری بنیاد یا پوری نئی ادویات کی حکمتِ عملی ناکام ہوگئی ہے۔ کمپنی کے پاس متعدد منظور شدہ ادویات اور دوسرے زیرِ تیاری پروگرام موجود ہیں۔

بازار کے لیے اصل نئی معلومات کیا ہیں؟

اس خبر سے پہلے بنیادی سرمایہ کاری مفروضہ یہ تھا کہ Lp(a) کو بڑے پیمانے پر کم کرنے والی پہلی نسل کی ادویات قلبی بیماری کے علاج میں ایک نئی بڑی منڈی کھول سکتی ہیں۔ pelacarsen نے اس مفروضے کو پہلی بڑی عملی رکاوٹ دی ہے۔ دوا نے مطلوبہ حیاتیاتی نشان کم کیا، لیکن حقیقی قلبی واقعات کم کرنے کا بنیادی ہدف حاصل نہیں کیا۔

Ionis کے حصص میں 12 فیصد اور Amgen میں 5 فیصد کی بعد از بندش کمی اس بات کی تصدیق کرتی ہے کہ سرمایہ کاروں نے اس نتیجے کو ایک کمپنی تک محدود خبر نہیں سمجھا۔ لیکن پورے Lp(a) شعبے پر حتمی فیصلہ ابھی قبل از وقت ہے۔

اب آگے کیا دیکھنا ہوگا؟

• پیلکارسن کے مکمل تفصیلی اعداد و شمار اور مختلف مریض گروہوں کے نتائج کا جائزہ لیا جائے گا۔

• نووارٹس یہ واضح کرے گی کہ آیا وہ اس دوا کے حقوق برقرار رکھتی ہے، ٹرائل کو محدود کرتی ہے یا حکمتِ عملی تبدیل کرے گی۔

• امجن کی دوا Olpasiran اور ایلی للی کی دوا Lepodisiran کے نتائج اب پوری انڈسٹری کے لیے فیصلہ کن بن چکے ہیں۔

• باقاعدہ امریکی مارکیٹ کھلنے پر آئونس اور متعلقہ بائیوٹیک شیئرز پر والیم اور قیمت کا حتمی دباؤ دیکھا جائے گا

فی الحال تصدیق شدہ نتیجہ یہ ہے کہ pelacarsen نے Lp(a) کو کم کرنے کی حیاتیاتی صلاحیت تو برقرار رکھی، لیکن ایک بڑے تیسرے مرحلے کے کلینیکل ٹرائل میں اس کمی کو حقیقی قلبی فائدے میں تبدیل نہیں کر سکی۔ یہی فرق اس خبر کو ایک معمولی کلینیکل نتیجے سے بڑھا کر دوا ساز صنعت کے لیے ایک اہم پیش رفت اور مالیاتی مارکیٹ کا ایک غیر معمولی واقعہ بناتا ہے۔